7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·中外对话丨“我是电竞选手，不是网瘾少年”******
中新社北京2月2日电 题：“我是电竞选手，不是网瘾少年”
作者 金旭 徐文欣
从小众狂欢到大众竞技，中国电竞20余年来不断打破偏见和壁垒。
2001年，中国选手马天元和韦奇迪在WCG星际争霸2V2项目中拿下中国电竞的首个世界冠军。彼时，电竞还只是小众的存在，无法与传统体育项目相提并论。
2016年，中国战队Wings在第六届DOTA2国际邀请赛上夺冠，全球游戏迷对中国电竞充满敬佩和向往；2021年，EDG斩获英雄联盟S11全球总决赛冠军，引起一片沸腾。在主流赛事的推动下，中外电子竞技的交流和互动愈发密切。
电竞选手如何逐梦？电竞如何促进中外青年交流？中国电竞发展现状如何？就此，中新社“东西问·中外青年对话”邀请中国互联网协会电子竞技工作委员会副主任委员李杰、中国传媒大学动画与数字艺术学院副院长陈京炜、《王者荣耀》职业选手曹志顺(游戏ID：久诚)、意大利华裔《英雄联盟》职业选手赵志强(游戏ID：shad0w)展开对话。
视频：【东西问·中外对话】电竞不等于打游戏来源：中国新闻网
对话实录摘编如下：
“电竞入亚”，如何撕掉偏见标签？
中新社记者：在您看来，电竞与玩游戏的区别是什么？
陈京炜：电子竞技不等于打游戏。冠军是电竞选手的目标，快乐则是游戏玩家的追求。电竞选手在比赛中体现出来的勇往直前和无所畏惧与竞技体育精神相通，它们跨越文化，激励着一代代中外青年。
李杰：电子竞技与打游戏有质的区别。电竞选手为了胜利日复一日地刻苦训练、解读比赛；而打游戏则是生活的消遣、娱乐。可以说，电竞是小众的竞技，大众的娱乐。
中新社记者：电竞已成为杭州亚运会正式竞赛项目。两位职业选手怎么看待“电竞入亚”？
shad0w：对电竞人来说，“电竞入亚”是个振奋人心的消息，也是电竞发展史上的里程碑，这代表着电竞正式被主流接纳，电竞选手的社会认可度也随之提升。
久诚：“电竞入亚”后，电竞项目所获得的奖牌将计入国家奖牌榜，这代表电竞选手有了为国出征的机会。如果能够在亚运会取得成绩，无论对个人还是对国家，都将成为一份荣誉。与此同时，更多的人将因此关注电竞，一些商业机构和企业也将加入，带动整个行业“出圈”。
电竞青年，如何“玩到点子上”？
中新社记者：久诚和shad0w是如何与电竞“结缘”成为职业选手的？在电竞俱乐部中的生活又是怎样的？
shad0w：我接触电竞之初，算是个“网瘾少年”，父母反对我这样的生活方式。为了证明给他们看，我去追寻我的职业梦。他们开始会担忧我的经济状况，害怕我维持不了自己的生计，但我用行动告诉他们，职业电竞也可以成为一份事业。后来，父母看到我的成绩，也开始慢慢支持我。
俱乐部的生活比较单调，除了睡觉、吃饭、洗漱，基本所有时间都在进行高强度训练。
久诚：我的经历和shad0w大相径庭。我家中是做电脑生意的，所以从小就接触电子产品，家人也常带我玩游戏。在游戏中，我遇到职业选手，他们会为我介绍比赛和职业生活，我发现这与我的梦想十分契合，于是开启了职业生涯。
中新社记者：电竞是吃“青春饭”的行业吗？
久诚：我认为不是说年纪小就能打出成绩，也不是年纪大就打不出成绩。电竞考验的是选手的脑力和反应能力，如果能及时预防和治疗职业病，在保持良好作息和健康生活的情况下，选手也能在30岁甚至40岁时保持竞技状态。
李杰：年龄并不是限制，国家规定职业选手必须年满18岁。虽然随着年纪的增大，动作反应能力会逐渐下滑，但对选手来说，通过合理的系统训练和长年的实战积累，能够拥有较长的职业生涯。就像在足球比赛中，经验丰富的门将年龄往往集中在28岁到32岁。
中新社记者：越来越多的高校开设电竞专业，该专业学什么？就业前景如何？
陈京炜：电竞是一个非常长的产业链，可以分上游、中游、下游。上游主要集中在游戏研发；中游包括赛事组织、运营和导编播；下游直接面向受众，包括竞技员、俱乐部、解说等。虽然不同学校对培养方向和细分领域的选择会有所侧重，但都集中在培养上游和中游的电竞专业人才上，倾向于理论和实践相结合的教学模式。
电竞行业市场不断发展，对人才有了更多需求。电竞爱好者在考虑从事该行业之前可以先做一些了解和试练，不论是做竞技员，还是投身到上游或中游的产业中，我认为都有发展的机会和空间。
视频：【东西问·中外对话】电竞专业学什么来源：中国新闻网
一方屏幕，如何助力青年交流？
中新社记者：电子竞技行业的强劲发展拓宽了各国青年文体活动的空间与边界，您认为如何通过电竞推动中外青年人文交流？
shad0w：电竞是一门新兴的“世界语言”，在电竞的世界里，我们可以认识世界各地的朋友，相互理解、团结合作、公平竞争，大家在虚拟世界的交流中，展现出各自文化DNA中的修养和底蕴。
陈京炜：人们习惯崇拜自己擅长领域中的佼佼者，电竞领域也不例外。作为电竞文化的直接载体，电竞选手呈现的永不服输的意志、日渐精进的专业技能、面对挑战的不骄不躁让我们自豪。这些闪光点是中国年轻一代的代名词，也是中国文化的底色，吸引着全球电竞参与者的目光，让更多人认识中国、了解中国。
中新社记者：很多中外青年通过电竞结下友谊，您会向海外青年推荐哪个游戏角色？
久诚：我会推荐《王者荣耀》中的武圣关羽，这是以三国蜀汉名将为原型的战士型英雄角色。青龙偃月刀、赤兔马等中国元素融入其中，海外玩家会有不一样的游戏体验。可以说电竞正以人们易于接受的方式讲述国风魅力，将中华武侠文化中的义薄云天和忠肝义胆展现给世界。
中新社记者：中国电竞市场现状如何？推动中国电竞产业发展还需要做哪些努力？
陈京炜：作为新兴产业，电竞市场的发展既需要从国家层面对从业者劳动强度、风险规避、利益分配等方面的调控；又需要民间组织对行业规则、人才培养、中外交流的推动。
李杰：当下，中国已成为全球最大的电竞市场，相关政策正逐步完善，未来还会迎来更广阔的发展前景。
推动该产业可持续发展，我认为可以着眼于以下五个方面：
第一，必须坚持中国制造。中国电竞需要中国元素，只有拥有自主研发的游戏IP，才会在电竞市场拥有更大的话语权。
第二，重视电竞人才培养。作为电竞市场的核心发展力，优秀的电竞人才有利于在国际社会中树立良好的中国青年形象。
第三，多角度深挖电竞产业。数字经济环境下，电竞产品的多元化属性可以提供更多商业模式，助力中国电竞产业良性发展。
第四，培育电竞行业的社会责任感。近年来，游戏防沉迷成为热点话题，电竞选手的心理、生理健康也引得各界关注，电竞从业者应勇担责任，彰显“智慧体育”“电竞运动”的价值和生命力。
第五，丰富电竞赛事体系，打造全球化的电竞平台。电竞产业应在实现内循环的同时与外循环对接，为规模化、市场化、现代化发展添砖加瓦。(完)
| 玛雅彩票地图 |
